Eliglustat
Índice de contenidos
Descripción
Inhibidor de la glucocerebrosidasa (glucosilceramida sintasa), enzima que participa en la síntesis de glucoesfingolípidos, cuya acumulación es característica de la enfermedad de Gaucher tipo 1.
Su eficacia en esta enfermedad se basa en la reducción del sustrato que se acumula, a diferencia de la terapia enzimática sustitutiva (imiglucerasa o velaglucerasa alfa), que repone el déficit enzimático que la causa. Se diferencia de miglustat en que no afecta a otros sistemas enzimáticos, por lo que su tolerancia es mucho mayor.
Ha demostrado mejorar los síntomas de la enfermedad de Gaucher, como reducir el tamaño del bazo (estudio ENGAGE, JAMA 2015), en pacientes no tratados previamente, y mantener la enfermedad estable en pacientes que habían recibido tratamiento de sustitución enzimática, aunque una parte de estos no respondió al tratamiento.
Indicaciones
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Posología
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Contraindicaciones
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Efectos Adversos
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Precauciones
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Interacciones
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Características de prescripción en España
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Presentaciones (actualizadas a 01/06/2025)
Se han encontrado 1 registros coincidentes:
| CN | Vía | Presentación | Financiación | Aportación | PVP |
|---|---|---|---|---|---|
| 709844 | ORAL | CERDELGA 84MG 56 CAPSULAS DURAS | HOSP | SA | 12982,64 |
Eliglustat
Fecha de revisión: 27/06/2022
Índice de contenidos
Descripción
Inhibidor de la glucocerebrosidasa (glucosilceramida sintasa), enzima que participa en la síntesis de glucoesfingolípidos, cuya acumulación es característica de la enfermedad de Gaucher tipo 1.
Su eficacia en esta enfermedad se basa en la reducción del sustrato que se acumula, a diferencia de la terapia enzimática sustitutiva (imiglucerasa o velaglucerasa alfa), que repone el déficit enzimático que la causa. Se diferencia de miglustat en que no afecta a otros sistemas enzimáticos, por lo que su tolerancia es mucho mayor.
Ha demostrado mejorar los síntomas de la enfermedad de Gaucher, como reducir el tamaño del bazo (estudio ENGAGE, JAMA 2015), en pacientes no tratados previamente, y mantener la enfermedad estable en pacientes que habían recibido tratamiento de sustitución enzimática, aunque una parte de estos no respondió al tratamiento.
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|---|---|---|---|---|---|
| 709844 | ORAL | CERDELGA 84MG 56 CAPSULAS DURAS | HOSP | SA | 12982,64 |
© Descargado el 05/07/2025 22:36:30 Para uso personal exclusivamente. No se permiten otros usos sin autorización. Copyright © . Elsevier Inc. Todos los derechos reservados.
