Vestronidasa alfa
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Descripción
Forma recombinante de la beta-glucuronidasa (GUS) humana, enzima lisosómica que interviene en el catabolismo de los glicosaminoglicanos. La deficiencia de esta enzima produce acumulación de glicosaminoglicanos y es el origen de la mucopolisacaridosis (MPS) de tipo VII. Al tratarse de una enfermedad calificada de ultra rara, el ensayo pivotal (301, Mol Genet Metab 2018) incluyó solo 12 pacientes. Por este motivo, aunque se observaron mejoras en los parámetros bioquímicos, y una estabilización de la enfermedad, su perfil de eficacia y seguridad es todavía incierto (IPT-AEMPS 6/05/22). Debe tenerse en cuenta que el medicamento no actúa sobre las complicaciones irreversibles de la MPS ni sobre las manifestaciones neurológicas de la enfermedad por no atravesar la barrera hematoencefálica.
Indicaciones
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Posología
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Efectos Adversos
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Precauciones
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Interacciones
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Características de prescripción en España
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Presentaciones (actualizadas a 01/01/2024)
Se han encontrado 1 registros coincidentes:
| CN | Vía | Presentación | Financiación | Aportación | PVP |
|---|---|---|---|---|---|
| 723571 | INTRAVENOSA | MEPSEVII 2MG/ML 1 VIAL 5ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERF | HOSP | SA | 694,31 |
