Modificador del empalme del pre-ARNm del gen que expresa la proteína de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) en el cromosoma 5q. Aumenta la expresión y producción de la proteína SMN, que se fabrica a partir de los genes SMN1 y SMN2, cuyo déficit es la base de la atrofia muscular espinal (AME), un desorden neurológico que provoca una pérdida progresiva de neuronas motoras.
Risdiplam trata la AME mediante el aumento y mantenimiento de los niveles de proteína SMN funcional, habiendo demostrado mejoras en la supervivencia aunque no es un tratamiento curativo. Respecto a otros tratamientos para la AME, presenta la ventaja de distribuirse por todo el organismo, tanto a nivel sistémico como del SNC. A diferencia de nusinersén, risdiplam permite una cómoda posología oral en lugar de las administraciones repetidas por vía intratecal. A diferencia de la terapia génica con onasemnogén abeparvovec, que actúa sobre la SMN1, risdiplam actúa sobre la SMN2 y puede utilizarse en pacientes con AME tipos 2 y 3.

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