Patisirán
Índice de contenidos
Descripción
Ácido ribonucleico pequeño de interferencia bicatenario (siARN), inhibidor de la síntesis hepática de transtiretina (TTR) por unión específica a su ARNm. Está formulado en nanopartículas lipídicas para dirigirlo a los hepatocitos, principal fuente de producción de la TTR circulante en suero. Es el primer ARN de interferencia autorizado en Europa. La TTR es una proteína transportadora de otra proteína (RBP4), que a su vez es transportadora principal de la vitamina A (retinol). Al reducir el nivel sérico de TTR se reducen el nivel sérico de retinol y las manifestaciones de la polineuropatía en la amiloidosis hereditaria por transtiretina.
Patisirán ha demostrado frente a placebo disminuir significativamente la escala de afectación neuropática mNIS+7 y mejorar la calidad de vida de los pacientes. No ha demostrado eficacia sobre la cardiomiopatía ni hay evidencia sobre su impacto en la supervivencia. No hay estudios comparativos directos con tafamidis, inotersén o vutrisirán.
Indicaciones
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Posología
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Efectos Adversos
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Precauciones
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Características de prescripción en España
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Presentaciones (actualizadas a 12/03/2026)
Se han encontrado 1 registros coincidentes:
| CN | Vía | Presentación | Financiación | Aportación | PVP |
|---|---|---|---|---|---|
| 723756 | INTRAVENOSA | ONPATTRO 2MG/ML 1 VIAL 5ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION | Hosp | Sin aport | 2839,94 |
Patisirán
Fecha de revisión: 07/05/2026
Índice de contenidos
Descripción
Ácido ribonucleico pequeño de interferencia bicatenario (siARN), inhibidor de la síntesis hepática de transtiretina (TTR) por unión específica a su ARNm. Está formulado en nanopartículas lipídicas para dirigirlo a los hepatocitos, principal fuente de producción de la TTR circulante en suero. Es el primer ARN de interferencia autorizado en Europa. La TTR es una proteína transportadora de otra proteína (RBP4), que a su vez es transportadora principal de la vitamina A (retinol). Al reducir el nivel sérico de TTR se reducen el nivel sérico de retinol y las manifestaciones de la polineuropatía en la amiloidosis hereditaria por transtiretina.
Patisirán ha demostrado frente a placebo disminuir significativamente la escala de afectación neuropática mNIS+7 y mejorar la calidad de vida de los pacientes. No ha demostrado eficacia sobre la cardiomiopatía ni hay evidencia sobre su impacto en la supervivencia. No hay estudios comparativos directos con tafamidis, inotersén o vutrisirán.
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| 723756 | INTRAVENOSA | ONPATTRO 2MG/ML 1 VIAL 5ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION | Hosp | Sin aport | 2839,94 |
© Descargado el 01/06/2026 3:08:35 Para uso personal exclusivamente. No se permiten otros usos sin autorización. Copyright © . Elsevier Inc. Todos los derechos reservados.
