Fisterra
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    Onasemnogen Abeparvovec
    Uso Hospitalario

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    Descripción


    Medicamento de terapia génica, diseñado para introducir una copia funcional del gen de supervivencia de las motoneuronas (SMN1) en las células transducidas, utilizando la cápside de un vector viral (AAV9) como vehículo, y de esta manera aumentar el nivel de expresión de la proteína SMN. La alteración de este gen es la causa más frecuente de la atrofia muscular espinal (AME). En el ensayo pivotal, este fármaco ha demostrado aumentar significativamente la funcionalidad motora y la supervivencia a los 24 meses de los niños afectados de AME en 5q y tipo 1 (estudio CL-303). No se ha evaluado su eficacia en comparación con nusinersen.

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