Olipudasa alfa
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Descripción
Esfingomielinasa ácida recombinante humana, enzima que convierte la esfingomielina en ceramida.
En pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD), olipudasa reduce la acumulación de esfingomielina en los órganos, excepto en el SNS, ya que no atraviesa la barrera hematoenefálica, por lo que es útil en el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el SNC en estos pacientes. Ha demostrado mejorar variables intermedias como la mejora en la capacidad de difusión pulmonar del monóxido de carbono (DLCO), la esplenomegalia, el volumen hepático y el recuento de plaquetas, tanto en adultos (estudio ASCEND, Genet Med 2022) como en niños (estudio ASCEND-Peds, Orphanet J Rare Dis 2022). No obstante, debido a la duración de los estudios y al reducido tamaño muestral, aún no hay datos sobre el beneficio clínico en otras variables relevantes (infecciones pulmonares, enfermedad respiratoria grave, insuficiencia hepática, etc.) ni en variables finales como la supervivencia global.
Indicaciones
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Posología
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Efectos Adversos
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Precauciones
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Interacciones
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Características de prescripción en España
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Presentaciones (actualizadas a 01/02/2025)
Se han encontrado 2 registros coincidentes:
| CN | Vía | Presentación | Financiación | Aportación | PVP |
|---|---|---|---|---|---|
| 758015 | INTRAVENOSA | XENPOZYME 20MG 1 VIAL POLVO PARA CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION | HOSP | SA | 1663,69 |
| 762543 | INTRAVENOSA | XENPOZYME 4MG 1 VIAL POLVO PARA CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION | HOSP | SA | 374,06 |
