Givosirán
Índice de contenidos
Descripción
Ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) bicatenario, se une específicamente al ARNm precursor de la enzima ALA sintasa tipo 1 (ALAS1) en los hepatocitos, causando su degradación. Esto causa la disminución de los niveles plasmáticos de los intermediarios neurotóxicos ácido aminolevulínico (ALA) y porfobilinógeno (PBG), cuya acumulación es responsable de las manifestaciones clínicas de las porfirias. En pacientes con porfiria hepática aguda (PHA), givosirán ha demostrado frente a placebo reducir el número de crisis un 73%, los niveles de ALA y PBG en orina y la necesidad de perfusiones de hemina (estudio ENVISION, NEJM 2020). El estudio incluía mayoritariamente pacientes con el subtipo de porfiria agua intermitente (PAI), los datos para otros subtipos son muy limitados.
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Características de prescripción en España
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Presentaciones (actualizadas a 01/07/2026)
Se han encontrado 1 registros coincidentes:
| CN | Vía | Presentación | Financiación | Aportación | PVP |
|---|---|---|---|---|---|
| 728211 | SUBCUTÁNEA | GIVLAARI 189MG/ML 1 VIAL 1ML SOLUCION INYECTABLE | Hosp | Sin aport | 14953,96 |
Givosirán
Fecha de revisión: 17/09/2026
Índice de contenidos
Descripción
Ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) bicatenario, se une específicamente al ARNm precursor de la enzima ALA sintasa tipo 1 (ALAS1) en los hepatocitos, causando su degradación. Esto causa la disminución de los niveles plasmáticos de los intermediarios neurotóxicos ácido aminolevulínico (ALA) y porfobilinógeno (PBG), cuya acumulación es responsable de las manifestaciones clínicas de las porfirias. En pacientes con porfiria hepática aguda (PHA), givosirán ha demostrado frente a placebo reducir el número de crisis un 73%, los niveles de ALA y PBG en orina y la necesidad de perfusiones de hemina (estudio ENVISION, NEJM 2020). El estudio incluía mayoritariamente pacientes con el subtipo de porfiria agua intermitente (PAI), los datos para otros subtipos son muy limitados.
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| 728211 | SUBCUTÁNEA | GIVLAARI 189MG/ML 1 VIAL 1ML SOLUCION INYECTABLE | Hosp | Sin aport | 14953,96 |
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