Fragmento de la inmunoglobulina humana IgG1 recombinante, diseñado para aumentar la afinidad con el receptor neonatal para el Fc (FcRn). La unión al FcRn provoca una reducción del nivel de IgG circulantes, incluidos los IgG patogénicos, que son la causa subyacente del deterioro neuromuscular propio de la miastenia gravis, sin afectar a los niveles de otras inmunoglobulinas (A, D, E o M) ni a la albúmina.
Efgartigimod alfa ha demostrado eficacia en el tratamiento, en combinación con la terapia estándar, de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada que presentan anticuerpos positivos frente a AChR (AChR-Ab+), en cuanto a respuesta rápida y duradera y relevancia clínica en las escalas MG-ADL y QMG (estudio ADAPT, Lancet Neurol 2021). No hay estudios comparativos con los inhibidores del complemento, ravulizumab y eculizumab. El uso de eculizumab está restringido a pacientes refractarios a otros tratamientos, mientras que efgartigimod alfa y ravulizumab pueden utilizarse en una población más amplia.

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