Tiotepa

Descripción

Antineoplásico alquilante relacionado con las mostazas nitrogenadas. Ejerce efectos mielotóxicos intensos, dando lugar a inmunosupresión y depresión medular, sin presentar apenas toxicidad extramedular.
Se utiliza en el tratamiento de acondicionamiento previo a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), con el objetivo de provocar la citorreducción. Su eficacia se ha confirmado en numerosos estudios clínicos pequeños, la mayor parte no controlados, y en su amplia experiencia de uso clínico desde hace varias décadas.
- En TCMH autólogo y para enfermedades hematológicas, obtuvo una aceptación del injerto en adultos del 92-99% y tasas de supervivencia libre de enfermedad a los 5 años superiores al 40% (supervivencia global a 5 años del 45-52% en linfomas, 29% en mieloma múltiple y 87% en linfomas del SNC). La tasa de recidiva al cabo de más de 1 año fue del 60% o menos en adultos (considerado como umbral para la demostración de eficacia) y del 15-44% en niños.
- En TCMH autólogo y para tumores sólidos, la tasa de supervivencia libre de enfermedad a los 5 años fue del 46-70% en niños y del 50% en mama en adultos (supervivencia global en adultos a 5 años del 68% en neurológicos y 47% en ovario). La tasa de recidiva al cabo de más de 1 año fue del 60% o menos en adultos (considerado como umbral para la demostración de eficacia) y del 33-57% en niños a los 5 años.
- En TCMH alogénico y para enfermedades hematológicas, la aceptación del injerto en adultos y niños fue del 92-100%, con una baja incidencia de EICH (enfermedad del injerto contra el huésped). La tasa de supervivencia libre de enfermedad en adultos fue del 59% a los 5 años (supervivencia global del 50-66%) y en niños del 60% en leucemia linfobástica aguda y del 66-95% en talasemia a los 10 años. La tasa de recidiva al cabo de más de 1 año fue del 40% o menos en adultos (considerado como umbral para la demostración de eficacia) y del 15-44% en niños.