Eculizumab

Descripción

Anticuerpo IgG monoclonal humanizado, inhibidor del complemento. Bloquea la activación incontrolada del complemento terminal, y como consecuencia bloquea:
- La hemólisis intravascular mediada por el complemento en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. Ha demostrado beneficio clínico en pacientes con hemólisis y uno o más síntomas indicativos de alta actividad de la enfermedad, independientemente de los antecedentes de transfusiones. En estos casos ha demostrado mejorar la hemólisis, la anemia y la calidad de vida, con un perfil de seguridad manejable, y además parece reducir la tasa de episodios trombóticos.
- La microangiopatía trombótica mediada por complemento en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico. Eculizumab puede mejorar o estabilizar la función renal, los parámetros hematológicos y los síntomas sistémicos (calidad de vida), en esta enfermedad grave y sin otras opciones farmacológicas.
- El fallo en la transmisión neuromuscular mediado por el complemento en pacientes con miastenia gravis. Eculizumab ha demostrado frente a placebo reducir las exacerbaciones de la miastenia (10 vs 24%) y el porcentaje de pacientes que requirieron terapia de rescate (10 vs 19%), y mejorar la puntuación de validez para las actividades de la vida diaria, la fuerza muscular y la calidad de vida, aunque en el análisis global las diferencias no fueron estadísticamente significativas (estudio REGAIN, Lancet Neurol 2017).