Ruxolitinib

Descripción

Antitumoral, inhibidor selectivo de las tirosina cinasas de tipo Janus JAK1 y JAK2, que participan en la señalización intracelular de diversas citocinas hepatopoyéticas implicadas en la proliferación de células hematológicas.
Ruxolitinib ha demostrado reducir de forma notable la esplenomegalia en el 29-42% de los pacientes con mielofibrosis, frente al 0-1% con placebo o con el mejor tratamiento alternativo disponible (estudios COMFORT I y II, NEJM 2012). Desde el punto de vista de la seguridad, produce básicamente mielotoxicidad, como consecuencia de su propia acción mielosupresora responsable de su uso terapéutico, aunque este efecto es previsible y manejable mediante transfusiones y ajustes de la posología del fármaco. Supone un paso adelante en el tratamiento de una enfermedad rara, aunque su eficacia es modesta y su efecto real sobre la supervivencia global está todavía sujeto a estudio.