Ivacaftor

Descripción

Potenciador de la proteína transportadora de membrana CFTR, que facilita la fluidez de las secreciones mucosas, cuya formación anómala por mutación cromosómica se ha relacionado con la fibrosis quística.
En pacientes con mutaciones de clase III, obtuvo a las 8 semanas mejoras absolutas y significativas respecto a placebo en el VEMS (+7,5% vs -3,2%), presencia de cloro en sudor (-52,3 vs -3,1 mmol/L) e IMC (+0,68 vs +0,02 kg/m²) (J Cyst Fibros. 2014). En otro ensayo en pacientes con mutación R117H, a las 24 semanas sólo se obtuvo una diferencia significativa del VEMS en mayores de 18 años (+4,5 vs -0,46%) (Lancet Respir Med 2015). En las indicaciones autorizadas, ivacaftor proporciona mejoras clínicamente relevantes y mayores que con los tratamientos utilizados habitualmente. Sin embargo, la decisión de iniciar tratamiento debe tomarse de manera individual, considerando la situación clínica de cada paciente y el tratamiento que está recibiendo (IPT-AEMPS 31/05/16).