Antineoplásico, inhibidor de la vía de señalización de Hh, implicada en la evolución del carcinoma de células basales. Esta ruta guía la activación y localización de los factores de transcripción de oncogén asociados a glioma (gli) y la inducción de los genes diana hedgehog (hh), a través de la proteína transmembrana smoothened (SMO). Los estudios con vismodegib en esta patología han mostrado unas tasas de respuesta del 33-48%, pero la mayoría de carácter parcial y con una duración de 7-10 meses (estudio STEVIE, Lancet Oncol 2015).