Agente alquilante, profármaco del agente citotóxico monometil tiazenoimidazol carboxamida (al igual que dacarbazina) con acción antineoplásica. En pacientes con glioblastoma, la combinación de temozolomida más radioterapia se ha asociado con una prolongación de la supervivencia global en comparación con la radioterapia sola (27,2 vs 10,9% a 2 años y 9,8 vs 1,9% a 5 años) (ensayo EORTC-NCIC, NEJM 2005 y Lancet Oncol 2009).