Estabilizador específico de la transtiretina. Inhibe la disociación de los tetrámeros de transtiretina, impidiendo la formación de las fibrillas amiloides que originan la amiloidosis transtiretina en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina. Dado que se trata de una enfermedad rara, el medicamento está catalogado como huérfano.