Antitumoral inhibidor del KIT, oncogén que participa en la producción de diferentes proteín-kinasas implicadas en los procesos de oncogénesis (RET, RAF1, BRAF) y angiogénesis (VEGFR, TIE2). La aparición de mutaciones en el gen KIT se ha relacionado con gran número de tumores. Su eficacia ha demostrado ser significativa pero modesta en pacientes con cáncer colorrectal metastásico en progresión, sobre todo con KRAS mutado (1,4 meses de aumento de supervivencia global frente a placebo, estudio CORRECT, Lancet 2013), con carcinoma hepatocelular tratados previamente con sorafenib (2,8 meses de aumento de supervivencia global, estudio RESORCE, Lancet 2017), o con GIST (tumor de estroma gastrointestinal) metastásico que había progresado con imatinib (aumento de supervivencia libre de progresión de 147 vs 28 días con placebo, pero no de la global, estudio GIRD, Lancet 2013), a expensas de unos efectos adversos numerosos y en ocasiones importantes.