Antimetabolito análogo de la purina, inhibidor de la adenosina desaminasa, con acción antineoplásica selectiva sobre células linfocitarias. Induce una respuesta antitumoral elevada y de larga duración en pacientes con leucemia de células pilosas, similar a cladribina aunque no existen comparaciones directas (Else et al, Br J Haematol 2009). También se ha evaluado en otras neoplasias linfoides (no incluidas en ficha técnica), como la leucemia linfocítica crónica, aunque no ha demostrado ser superior a fludarabina.