Antineoplásico, inhibidor de la tirosina-kinasa BCR-ABL, que es un oncogén que se encuentra en el cromosoma Filadelfia Ph+ de la leucemia mieloide crónica. Impide selectivamente la proliferación e inducción de la apoptosis en líneas celulares y en células leucémicas primarias Ph+. Frente a [element_ref id=1227]imatinib[/element_ref], nilotinib tiene mejores resultados en la respuesta citogenética completa y menor inducción de mutaciones de resistencia del gen BCR-ABL. En general, los inhibidores de tirosina-kinasa de segunda generación (nilotinib, [element_ref id=994]dasatinib[/element_ref], [element_ref id=2934]bosutinib[/element_ref]) producen una respuesta más rápida y profunda que imatinib, aunque no han demostrado mejorar la supervivencia.