Inhibidor de la glucocerebrosidasa (glucosilceramida sintasa), enzima que participa en la síntesis de glucoesfingolípidos. La enfermedad de Gaucher tipo 1 y la enfermedad de Niemann-Pick C se caracterizan por la acumulación de glucoesfingolípidos. Su eficacia en la enfermedad de Gaucher se basa en la reducción del sustrato que se acumula en esta enfermedad, a diferencia de la terapia enzimática sustitutiva ([element_ref id=1966]imiglucerasa[/element_ref] o [element_ref id=1894]velaglucerasa alfa[/element_ref]), que repone el déficit enzimático que la causa.