Antineoplásico e inmunosupresor, antimetabolito análogo del ácido fólico. Inhibe la enzima dihidrofolato reductasa interfiriendo la síntesis de purinas y pirimidinas. Su acción afecta sobre todo a los tejidos de proliferación rápida (tejidos neoplásicos, médula ósea, células epiteliales). Por su eficacia en el tratamiento de diversas enfermedades reumáticas se clasifica como un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (FAME).