Agente alquilante del grupo de las mostazas nitrogenadas, con acción antineoplásica citotóxica. En melanoma, la quimioterapia regional con melfalan se ha asociado con una incidencia significativamente menor de recidiva regional (2,5% vs 9,9% ), pero sin mejoría en la supervivencia general (Koops et al, J Clin Oncol 1998).  En mieloma múltiple, melfalan junto a prednisona es una opción bien estudiada y produce una respuesta objetiva en el 50-60% de pacientes y una mediana de supervivencia de 2-3 años. La adición de fármacos inmunomoduladores (p. ej. lenalidomida) o inhibidores del proteasoma (p. ej. bortezomib) como terapia inicial, mejora aún más la supervivencia. En neuroblastoma de alto riesgo, melfalan asociado a busulfan o carboplatino/etopósido (CEM), como terapia previa al rescate con células madre hematopoyéticas, ha obtenido supervivencias medias sin complicaciones a los 3 años del 38-50% (Ladenstein et al, Lancet 2017).