Potenciador de la proteína transportadora de membrana CFTR. Permite la activación y el aumento del tiempo de apertura de los canales iónicos CFTR, cuya formación anómala por mutación cromosómica se ha relacionado con la fibrosis quística, facilitando de esta forma la fluidez de las secreciones mucosas en estos pacientes. Ivacaftor ha demostrado ser eficaz en pacientes con fibrosis quística y mutaciones de clase III de todas las edades (De Boeck et al, J Cyst Fibros 2014) o con mutaciones R117H en más mayores (Moss et al, Lancet Respir Med 2015). El tratamiento combinado de ivacaftor con un corrector del CFTR (lumacaftor, tezacaftor) permite ampliar el número de pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento, como aquellos con la mutación de clase II F508del.