Antineoplásico antimetabolito con acción mielodepresora o citorreductora. Inhibe la síntesis de ADN por inhibir la ribonucleótido reductasa, sin interferir con la síntesis de ARN o de proteínas. En la anemia drepanocítica aumenta el nivel de hemoglobina F y el número total de eritrocitos, y disminuye la deformación y la adhesión al endotelio de los eritrocitos. La hidroxiurea es un agente citorreductor muy eficaz para reducir los recuentos de plaquetas en pacientes con trombocitopenia esencial (respuestas completas del 81%). Estudios observacionales demostraron que la hidroxiurea reduce los eventos vasooclusivos, los episodios de dolor y el síndrome torácico agudo en adultos y niños con anemia falciforme o drepanocítica (Multicenter Study of Hydroxyurea in Sickle Cell Anemia and MSH 2003-2010).