Antimetabolito análogo de la purina (2-cloro-deoxiadenosina, 2-CdA), inhibidor de la adenosina desaminasa, con acción antineoplásica e inmunosupresora selectiva de los linfocitos y otras células hematopoyéticas. Los tejidos no hematológicos no parecen verse afectados, lo que explica la baja incidencia de toxicidad no hematológica. En pacientes con leucemia de células pilosas induce una respuesta antitumoral completa y duradera en el 85-91% de casos (Saven et al, Blood 1998). También es eficaz en pacientes con leucemia linfocítica crónica, aunque no parece mejorar la eficacia si se compara con fludarabina (Robak et al, J Clin Oncol 2010).