Agente alquilante con acción antineoplásica citotóxica. Parece tener un efecto selectivo sobre la granulocitopoyesis, reduciendo significativamente la masa granulocítica total. Busulfan y otros agentes como la hidroxiurea consiguen remisiones hematológicas hasta en el 90% de pacientes con desórdenes mieloproliferativos como la leucemia mieloide crónica, policitemia vera o trombocitemia esencial, mejorando también los síntomas y reduciendo o eliminando la esplenomegalia. Sin embargo se comportan como terapia paliativa, no son curativos, no prolongan la supervivencia general y rara vez logran una respuesta citogenética completa. En el caso de la leucemia mieloide, se considera que pueden ser beneficiosos en pacientes que no son candidatos para el trasplante y son intolerantes o refractarios a los inhibidores de tirosina kinasa. Busulfan posee una elevada capacidad mielosupresora y forma parte de los regímenes de preparación previos al trasplante de médula ósea mieloablativos de alta o de baja intensidad.