Antineoplásico, antimetabolito, análogo de la citidina. Actúa sobre la maduración y el crecimiento de leucocitos jóvenes en la médula ósea que causan trastornos mielodisplásicos, destruyendo las células cancerosas en la leucemia. En síndromes mielodisplásicos, azacitidina ha demostrado superioridad frente a los regímenes convencionales (cuidados de soporte, citarabina a dosis bajas o quimioterapia intensiva) en cuanto a supervivencia global (9 meses de aumento, 24% más de pacientes vivos a los 2 años), tiempo de progresión y tasa de respuesta. Además, reduce significativamente la necesidad de trasfusiones y la incidencia de infecciones graves. En leucemia mieloidea aguda, azacitidina mejoró claramente la supervivencia global (16 vs 24,5 meses) y la supervivencia a 2 años (16 vs 50%) respecto a la terapia de soporte o citarabina a dosis bajas. No existen comparaciones directas con el otro agente metilante, decitabina, aunque este último tiene más evidencia en pacientes mayores de 65 años con leucemia mieloidea aguda de novo o secundaria (IPT-AEMPS decitabina 7/08/14).