Antineoplásico, derivado del alcaloide camtotecina, inhibidor de la topoisomerasa-I, enzima implicada en la replicación del ADN. En cáncer de pulmón microcítico recidivante como agente único, topotecan ha demostrado aumentar la supervivencia en comparación con la mejor atención de apoyo (25,9 vs 13,9 semanas) y con un mejor manejo de los síntomas que otros regímenes múltiples. Es el único agente de quimioterapia aprobado por la FDA para las recaídas que ocurren después de 45 días tras la quimioterapia. Las formulaciones orales e intravenosas de topotecan son similares en eficacia y seguridad. En cáncer de ovario resistente al platino, topotecan asociado o no a bevacizumab forma parte de los regímenes de tratamiento de primera línea, con un grado de respuesta del 20% (guías NCCN 2019).